Dan un paso clave hacia un nuevo tratamiento de la ceguera hereditaria. Científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregón (OSU), en Estados Unidos, han demostrado en modelo animales la posibilidad de utilizar nanopartículas lipídicas y ARN mensajero, la tecnología en la que se basan las vacunas COVID-19, para tratar la ceguera asociada a una rara enfermedad genética.
Tratamientos
Comienza el primer ensayo clínico mundial de terapia génica para la diabetes tipo 1.
El Garvan Institute ha financiado un ensayo clínico para probar cómo las células modificadas genéticamente podrían restaurar la función de la insulina y reducir la necesidad de inmunosupresión en pacientes con diabetes tipo 1.
La experiencia de recuperar visión.
tratamiento. La experiencia de
recuperar visión
Jornada Científica-social. De la Investigación al tratamiento. La experiencia de recuperar visión.
Abordajes terapéuticos en la enfermedad de Stargardt
Sin duda hay mejores y peores vías para abordar el tratamiento del Stargardt. Una de ellas es tratar de reducir los residuos tóxicos derivados del ciclo visual defectuoso que caracteriza a esta enfermedad, que es sin duda una gran idea, pero otra es tratar de conseguirlo disminuyendo no los desechos directamente, sino el propio ciclo visual.
El estudio e-biRDs necesita de tu colaboración.
La última actualización de datos es buena en cuanto a encuestas realizadas a pacientes. Sin embargo, se necesita el reclutamiento de más CUIDADORES de pacientes pediátricos.
Ensayo Clínico en pacientes con Neuropatía Óptica Isquémica
En el Instituto de Oftalmobiología Aplicada de la Universidad de Valladolid (IOBA-UVa) está llevando a cabo un Ensayo Clínico en pacientes con Neuropatía Óptica Isquémica Anterior Aguda No Arterítica.
Un fármaco para el alcoholismo podría ayudar a devolver la visión a los pacientes con distrofias de la retina.
El disulfiram es un fármaco conocido en la práctica médica como un potente disuasorio del consumo de alcohol en pacientes alcohólicos; un uso para el que se aprobó hace ya más de 70 años. Sin embargo, recientemente se le están encontrando otras propiedades útiles: por ejemplo, podría proteger los pulmones frente a la lesión pulmonar que causa la covid.
Encuentro sobre genética y distrofias hereditarias de la retina.
Con motivo de celebración del día mundial de las enfermedades raras ( 28 de febrero). el pasado viernes en Gijón, se realizó un encuentro para hablar de genética y distrofias de la retina, un espacio para acceder a información sobre ensayos clínicos en la actualidad de una manera cercana. En esta sesión contamos con el asesoramiento de profesionales pero fueron las propias personas afectadas las que se encargaron de dirigir la actividad
Reclutamiento de pacientes del gen USH2A exón 13 para ensayo clínico en humanos.
Dos ensayos clínicos (Sirius y Celeste) para la retinosis pigmentaria y el síndrome de Usher.
Resultados del ensayo clínico en humanos para Amaurosis Congénita de Leber (LCA10) modulado por CEP290
Los resultados de la fase 2/3 de este ensayo clínico denominado Illuminate¨¨para personas con Amaurosis Congénita de Leber, no ha conseguido su objetivo de mejorar agudeza visual corregida (BCVA) ni con los criterios de valoración secundarios. No se observó ningún beneficio en ninguno de los grupos de tratamiento con sepofarsen frente al grupo de control tratado con el tratamiento simulado.