La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular.
Amaurosis congénita de Leber (LCA)
Nuevo ensayo clínico para el gen CEP290 responsable de Amaurosis Congénita de leber (LCA)
La Fundación Americana Lucha Contra la Ceguera (FFB) se complace en anunciar que Ocugen, Inc., una compañía biofarmacéutica, está realizando un ensayo clínico de seguridad y eficacia de Fase I/II para estudiar un nuevo producto en investigación para la amaurosis congénita de Leber (LCA). ) y actualmente está reclutando pacientes.
Potencial Terapia génica para el gen NPHP5 que causa Amaurosis Congénita de leber (LCA)
Investigadores del Instituto Nacional del Ojo (NEI), parte de los Institutos Nacionales de la Salud, en Estados Unidos, han desarrollado una terapia génica que rescata los defectos de los cilios en las células de la retina afectadas por un tipo de amaurosis congénita de Leber (LCA), una enfermedad que provoca ceguera en la primera infancia . Usando organoides de retina.derivados de pacientes
Resultados del ensayo clínico en humanos para Amaurosis Congénita de Leber (LCA10) modulado por CEP290
Los resultados de la fase 2/3 de este ensayo clínico denominado Illuminate¨¨para personas con Amaurosis Congénita de Leber, no ha conseguido su objetivo de mejorar agudeza visual corregida (BCVA) ni con los criterios de valoración secundarios. No se observó ningún beneficio en ninguno de los grupos de tratamiento con sepofarsen frente al grupo de control tratado con el tratamiento simulado.
Últimos avances prometedores en terapias para la amaurosis congénita de Leber
La empresa Editas Medicine, especializada en el desarrollo de terapias de edición génica, ha anunciado el reclutamiento de pacientes pediátricos en el ensayo Brilliance. Este ensayo clínico de fase 1/2 se inició el año pasado y se basa en la metodología de edición génica CRISPR para eliminar la mutación intrónica c.2991+1655A>G, que produce ARN mensajeros aberrantes
Ensayo clínico en retinosis pigmentaria para mutaciones en el gen CRB1
La empresa HORAMA firma un acuerdo de licencia exclusivo con Leiden University Medical Centro dirigido a la investigación en mutaciones del gen CRB1 para tratar las distrofias hereditarias de la retina(DHR).