Tres terapias génicas para enfermedades de la retina: Ocugen prepara su llegada a Europa

Terapia génica | Fuente: propia (IA)

Ocugen abre una filial en Ámsterdam para preparar el futuro regulatorio de tres terapias génicas experimentales. Conoce sus objetivos y los próximos resultados clínicos.
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Una terapia génica logra revertir alteraciones celulares asociadas a la retinosis pigmentaria tipo 11

Una investigación publicada en Nature Communications demuestra que la terapia génica dirigida al gen PRPF31 puede recuperar funciones celulares y mejorar la respuesta a la luz en modelos de retinosis pigmentaria tipo 11

El Nobel de Medicina 2026 reconoce la optogenética, una técnica que abre nuevas vías para investigar la visión

El Nobel de Medicina 2026 reconoce los avances en optogenética, una técnica que abre nuevas vías de investigación para recuperar parte de la visión en personas con retinosis pigmentaria.

MOGENRY avanza hacia una posible aprobación en Japón para las distrofias hereditarias de retina

La Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos de Japón (PMDA) ha aceptado para revisión la solicitud de MOGENRY y le ha concedido revisión prioritaria para el tratamiento de las distrofias hereditarias de retina. Una nueva noticia abre una ventana de expectativa para las personas con retinosis pigmentaria (RP) y otras distrofias hereditarias de retina … Leer más

Un nuevo ensayo en fase 3 para la enfermedad de Stargardt abre la puerta al primer tratamiento preventivo

El ensayo clínico NorthStar, en fase 3, evaluará la eficacia de ALK-001, un tratamiento experimental para la enfermedad de Stargardt. Los resultados previos apuntan a que podría ralentizar la progresión del daño retiniano y convertirse en la primera terapia preventiva para esta patología hereditaria.

Amaurosis congénita de Léber: Del diagnóstico a los nuevos tratamientos

Desde El Observatorio Nacional sobre las enfermedades Raras Oculares (ONERO) te invitamosa un seminario virtual muy especial sobre la Amaurosis Congénita de Léber (LCA), con laparticipación del Dr. Jaume Català Mora, especialista en enfermedades hereditarias de retina. Durante la sesión, el Dr. Català Mora presentará los avances más recientes en el diagnóstico ytratamiento de la … Leer más

I Jornada IMPACT-GENÓMICA I

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INAUGURACIÓN | Mesa Institucional 12.30H 12.40  BLOQUE 1 : Estrategia de enfermedades raras (EERR) en Asturias – Modera Dra. Victoria Álvarez 1. Mesa Redonda: Las EERR en Asturias Dra. Alejandra Fernández Subdirectora de Servicios Básicos. Área Sanitaria IV Servicio de Salud del Principado de Asturias D. Enrique Rodríguez Dirección General de Promoción de la Autonomía … Leer más

Genética y distrofias de retina.

Base genética de las Distrofias Retinianas y su diagnóstico molecular

El próximo martes 14 de octubre, de 17:00 a 19:00 horas, se celebrará en el Colegio Oficial de Enfermería del Principado de Asturias (Oviedo) una jornada divulgativa titulada “Base genética de las Distrofias Retinianas y su diagnóstico molecular”. El evento, de entrada libre y gratuita hasta completar aforo, está organizado por la Asociación Es Retina … Leer más

Primer paciente del mundo que recupera la vista con una terapia genética.

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Un hombre italiano de 38 años se ha convertido en el primer paciente del mundo en recuperar la vista tras recibir una revolucionaria terapia génica de «doble vector» para tratar una rara enfermedad hereditaria de la retina. El tratamiento fue desarrollado por el Instituto de Genética y Medicina (Tigem) de Pozzuoli, en colaboración con la … Leer más