Ocugen abre una filial en Ámsterdam para preparar el futuro regulatorio de tres terapias génicas experimentales. Conoce sus objetivos y los próximos resultados clínicos.
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Con motivo del Día Mundial de la Retina, Dreamgenics ofrece durante septiembre un 10 % de descuento en sus estudios genéticos de oftalmología. Una oportunidad para conocer la causa genética de las enfermedades hereditarias de la retina, confirmar diagnósticos, identificar posibles portadores familiares y facilitar el acceso a ensayos clínicos.
Cómo crear plataformas de edición de genes personalizadas: próximos pasos hacia la genética intervencionistaThe American Journal of Human Genetics,https://www.cell.com/ajhg/fulltext/S0002-9297(25)00397-0 El esfuerzo investigador unido al trabajo colaborativo y el apremio de salvaguardar la vida de las personas con enfermedades raras ha demostrado cómo es posible desarrollar una terapia génica segura y personalizada para un bebé, el … Leer más
Un hombre italiano de 38 años se ha convertido en el primer paciente del mundo en recuperar la vista tras recibir una revolucionaria terapia génica de «doble vector» para tratar una rara enfermedad hereditaria de la retina. El tratamiento fue desarrollado por el Instituto de Genética y Medicina (Tigem) de Pozzuoli, en colaboración con la … Leer más
La Fundación Estadounidense “Lucha Contra la Ceguera” (FFB) ha elaborado un documento de actualización sobre el momento que se encuentra la investigación y las vías de acercamiento a terapias para el gen CRB1.
La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular.
Podría ser la premisa de una novela de ciencia ficción, pero un roedor modificado genéticamente y unas retinas creadas in vitro son las herramientas de un grupo de científicos de la Universidad de Alicante (UA) para investigar sobre las distrofias hereditarias de la retina.
La compañía Opus se propone avanzar en los programas de desarrollo preclínico para la Maculopatía de BEST1 y enfermedades retinianas relacionadas con el gen RHO.
Para celebrar el Día Internacional de la Visión desde DBGen quieren dar visibilidad a las patologías raras de la visión y a las personas que perseveran en la búsqueda de un diagnostico y tratamiento. DBGen colabora con distintas asociaciones de pacintes en la búsqueda de un diagnóstico genético como requisito imprescindible para acceder a un tratamiento eficaz. DBGen colabora con distintas asociaciones de pacientes y se caracteriza por ofrecer un diagnóstico genético de alta calidad.
Investigadores de la U702 CIBERER que lidera Salud Borrego en el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla han desarrollado una estrategia de análisis de datos de secuenciación de genoma completo en pacientes de distrofias hereditarias de retina (DHR) con causa genética desconocida que ha permitido proponer un nuevo gen candidato (CFAP20) como responsable de la retinosis pigmentaria autosómica recesiva, la forma más frecuente de DHR.