La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular.
La compañía dice que OCU400 está diseñado para funcionar en personas con enfermedades hereditarias de la retina causadas por una amplia gama de mutaciones genéticas.
El último informe del ensayo corresponde a 12 pacientes que tuvieron un seguimiento de 6 a 12 meses después de la inyección subretiniana de OCU400 en un ojo. OCU400 tuvo un perfil de seguridad favorable en el ensayo clínico de fase 1/2. Además, 8 de 12 pacientes tuvieron estabilización o mejoría en las tres siguientes medidas de función visual: agudeza visual mejor corregida (BCVA), agudeza visual de baja luminancia (LLVA) y navegación de una prueba de movilidad de múltiples luminancias (MLMT).
El ensayo inscribió a personas con: retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones autosómicas dominantes en la rodopsina (RHO); RP causada por mutaciones autosómicas dominantes en NR2E3; y disstrofia de conos; y el síndrome de Goldmann-Favre causado por mutaciones autosómicas recesivas en NR2E3. Actualmente, el ensayo está inscribiendo a pacientes pediátricos con mutaciones RHO y NR2E3, así como a pacientes adultos y pediátricos con amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones CEP290.
Ocugen también ha comenzado a reclutar para dos ensayos clínicos de fase 1/2 para sus terapias genéticas modificadoras para personas con atrofia geográfica (GA) asociada con degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad y enfermedad de Stargardt .
La compañía planea comenzar a tratar a los pacientes en los ensayos a finales de 2023.
Estas terapias emergentes (OCU410 para GA y OCU410ST para la enfermedad de Stargardt) están diseñadas para administrar copias del gen RORA a las células de la retina para mejorar el metabolismo de los lípidos y reducir la inflamación. Ocugen cree que aumentar la expresión de RORA ralentizará la degeneración de la retina y la pérdida de visión en personas con GA y enfermedad de Stargardt
OCU400, OCU410 y OCU410ST utilizan virus adenoasociados (AAV) diseñados por humanos para administrar genes terapéuticos a las células de la retina. Las terapias génicas se administran mediante una única inyección subretiniana
Fuente: Fundación Americana Lucha Contra la ceguera
Como puedo participar en el ensayo clínico con la copia del gen.
Tengo el gen EYS
Muchas gracias por la información!! Que bueno! Entonces hay esperanza! Mi hijo de 22 años tiene Stargardt. Y estamos esperando el bendito momento en que pueda ser asistido con alguna de las terapias que están dando resultados, para detener u optimizar su visión. Agradezco profundamente a Dios y a los médicos, científicos y personas que están atrás de estos proyectos!!! Ojalá Ezequiel pueda acceder pronto a su » cura». Es lo que más anhelo, como mamá. Ver feliz a mi hijo. Y que mi hijo vea bien!!????