La compañía biotecnológica estadounidense Ocugen ha abierto una filial en Ámsterdam para preparar el desarrollo regulatorio y la posible comercialización de tres terapias génicas dirigidas a la retinosis pigmentaria, la atrofia geográfica y la enfermedad de Stargardt. Los resultados clínicos previstos para 2027 y 2028 serán determinantes para conocer su futuro.
La investigación en terapias génicas para enfermedades de la retina continúa avanzando. Una de las compañías que trabaja en este campo es Ocugen, una empresa biotecnológica estadounidense que desarrolla tratamientos experimentales para enfermedades que pueden provocar pérdida de visión.
El 6 de octubre de 2026, la compañía anunció la creación de una filial europea con sede en Ámsterdam, Países Bajos. También nombró a Jolanda Crombach como responsable general de esta nueva estructura.
La decisión busca preparar la infraestructura y el equipo necesarios para futuras solicitudes de autorización de comercialización en Europa. La empresa trabaja actualmente en tres programas de desarrollo clínico dirigidos a distintas enfermedades de la retina.
Tres tratamientos experimentales para enfermedades de la retina
Las terapias que desarrolla Ocugen son OCU400, OCU410 y OCU410ST. Las tres se encuentran en fases avanzadas de investigación clínica, aunque se dirigen a enfermedades diferentes.
OCU400: una posible terapia génica para la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria (RP) engloba un conjunto de enfermedades hereditarias que provocan una degeneración progresiva de la retina. Sus manifestaciones pueden incluir dificultad para ver con poca luz, pérdida del campo visual y, en algunos casos, un deterioro importante de la visión.
OCU400 es una terapia génica experimental que utiliza el gen NR2E3, relacionado con el funcionamiento y el mantenimiento de las células de la retina.
A diferencia de otras estrategias dirigidas a corregir una mutación concreta, Ocugen plantea un enfoque denominado modifier gene therapy, o terapia génica modificadora. Su objetivo es actuar sobre distintas vías biológicas implicadas en la enfermedad y ofrecer una posible alternativa a personas con diferentes mutaciones asociadas a la retinosis pigmentaria.
El ensayo clínico de fase 3, denominado liMeliGhT, completó el reclutamiento de 140 participantes en marzo de 2026. La compañía prevé comunicar los principales resultados durante el primer trimestre de 2027.
Estos resultados serán fundamentales para determinar si los datos respaldan una solicitud de autorización. La empresa ha señalado que prepara la documentación regulatoria en Estados Unidos y Europa.
OCU410: una nueva estrategia frente a la atrofia geográfica
La segunda candidata, OCU410, se dirige a la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular asociada a la edad seca (DMAE seca).
La atrofia geográfica es una forma avanzada de esta enfermedad. Provoca la pérdida progresiva de células de la retina y puede ocasionar una disminución irreversible de la visión central.
En marzo de 2026, Ocugen comunicó resultados de 12 meses de su ensayo de fase 2 ArMaDa. Según la compañía, la dosis seleccionada para el desarrollo posterior mostró una reducción del 31 % en el crecimiento de las lesiones respecto al grupo de control.
Estos resultados corresponden a un estudio clínico y no demuestran por sí solos que el tratamiento sea eficaz en la práctica clínica.
El siguiente paso ya se ha iniciado: el 1 de septiembre de 2026, Ocugen anunció la administración de la primera dosis en el ensayo de fase 3 ArMaDa3. La compañía prevé presentar una solicitud de autorización en Estados Unidos en 2028, mientras continúa trabajando en la vía regulatoria europea.
OCU410ST: una posible terapia para la enfermedad de Stargardt
La tercera candidata, OCU410ST, se está investigando para la enfermedad de Stargardt, una distrofia hereditaria de la retina que suele manifestarse durante la infancia, la adolescencia o la juventud y que afecta principalmente a la visión central.
Esta terapia utiliza una estrategia dirigida a la actividad del receptor nuclear RORA, con el objetivo de intervenir en diferentes procesos biológicos relacionados con la degeneración retiniana.
El ensayo GARDian3, de fase 2/3, completó el reclutamiento y la administración del tratamiento a sus participantes en abril de 2026. En el estudio participaron 63 personas.
La investigación evaluará, entre otros aspectos, la evolución de las lesiones atróficas y los cambios en la función visual. Ocugen prevé comunicar los principales resultados durante el segundo trimestre de 2027.
La compañía contempla presentar la documentación para solicitar la autorización estadounidense a mediados de 2027. Sin embargo, todavía será necesario conocer los resultados del ensayo y evaluar la evidencia clínica disponible.
¿Qué significa la apertura de una filial en Europa?
La creación de una sede en Ámsterdam supone un paso organizativo para Ocugen. La filial permitirá preparar la estructura necesaria para futuras solicitudes regulatorias y una posible comercialización de sus tratamientos.
Jolanda Crombach, que dirigirá la nueva operación europea, cuenta con experiencia en el sector farmacéutico. Anteriormente fue directora general y miembro del consejo de administración de Moderna en Países Bajos. También ocupó puestos de responsabilidad en MSD y Pfizer.
No obstante, abrir una filial europea no equivale a obtener la autorización para comercializar un medicamento. Antes de que cualquiera de estas terapias pueda utilizarse de forma autorizada, será necesario completar los requisitos clínicos y regulatorios correspondientes.
En Europa, las solicitudes de autorización de comercialización deben someterse a la evaluación regulatoria aplicable, con la participación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) cuando corresponda.
¿Cuándo podrían conocerse los próximos resultados?
Los próximos años serán importantes para conocer la evolución de estos tres programas de investigación.
- OCU400: resultados principales de fase 3 previstos para el primer trimestre de 2027.
- OCU410ST: resultados principales del ensayo de fase 2/3 previstos para el segundo trimestre de 2027.
- OCU410: ensayo de fase 3 iniciado en septiembre de 2026 y solicitud de autorización estadounidense prevista para 2028.
Estas fechas son previsiones comunicadas por la compañía y podrían cambiar en función de la evolución de los ensayos y de las decisiones regulatorias.
Para las personas con retinosis pigmentaria, enfermedad de Stargardt y otras patologías hereditarias de la retina, el avance de estas investigaciones representa una línea de trabajo que merece seguimiento. Sin embargo, será necesario esperar a los resultados clínicos y a las evaluaciones regulatorias para conocer el beneficio real de cada tratamiento y determinar qué pacientes podrían beneficiarse de ellos.
Fuentes: MyChesCo: Ocugen Expands Into Europe Ahead of Gene Therapy Filings. Ocugen: nombramiento de Jolanda Crombach y apertura de la filial europea. Ocugen: inicio del ensayo de fase 3 de OCU410 para la atrofia geográfica. Ocugen: resultados de fase 2 de OCU410. Ocugen: finalización de la administración de OCU410ST en el ensayo GARDian3.