Terapia génica para una forma de ceguera hereditaria

Tipos de Amaurosis Congénita de Leber

JANO.es Ӣ 09 Septiembre 2008

Cientí­ficos de Estados Unidos han logrado que tres pacientes con Amaurosis Congénita de Leber tipo 2 recuperen algo de visión.

Un procedimiento de terapia génica ha logrado que tres pacientes con una forma rara e incurable de ceguera recuperen algo de visión, según publican investigadores de la Universidad de Florida en «Human Gene Therapy».

Los pacientes, dos varones y una mujer entre 21 y 24 años, presentaban Amaurosis Congénita de Leber tipo 2. La enfermedad se caracteriza por que las células fotorreceptoras no responden a la luz debido a que un gen llamado RPE65 no produce de forma adecuada la proteí­na necesaria para tener una visión sana.

En su estudio, los investigadores utilizaron un virus adenoasociado para liberar el gen RPE65 en una pequeña área de la retina.

Tras la terapia, los pacientes afirmaron que la visión en sus ojos tratados habí­a mejorado ligeramente en condiciones de poca luz. Según los autores, fueron capaces de ver áreas más brillantes y quizá algunas imágenes, si bien subrayan que el mensaje principal de su artí­culo es que la terapia ha demostrado ser segura.

Señalan que, a diferencia de otras investigaciones que se realizan con afectados por esta forma de ceguera, su procedimiento no conlleva suprimir el sistema inmunitario de los pacientes.

Fuente: www.jano.es

2 comentarios en «Terapia génica para una forma de ceguera hereditaria»

  1. HOLA TENGO UN BEBE DE 2 Aí‘OS DE EDAD QUE PADECE DE AMAUROSIS CONGENITA DE LEBER, TENGO INFORMACION QUE EL NUEVO RETO CIENTIFICO PARA COMBATIR ESTA ENFERMEDAD VA SER CON NIí‘OS DE POCA EDAD. MI PREGUNTA ES.¡COMO PUEDO HACER PARA QUE MI BEBE ENTRE EN LA LISTA DE VOLUNTARIOS QUE REQUIEREN LOS CIENTIFICOS PARA ESTE ESAYO. ESTOY DESESPERADO LES AGRADESCO CUALQUIER TIPO DE RESPUESTA SOY DE VENEZUELA ESTADO.

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  2. Hola!! Este artí­culo me parece sumanente interesante!!! tengo una inquietud, espero sea respondida. ¿Debido a que la Amaurosis Congenita de Leber pertenece al mismo grupo de enfermedades perifericas que la Retinosis Pigmentaria, esta investigación tanbién ayuda a las perdonas que sufren de retinosis? y si es asi, ¿Que se debe hacer para unirse a la lista de voluntarios? soy de Venezuela. Edo Bolivar. muchas gracias!!!

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