Acucela Inc. es una compañía de oftalmología en fase clínica especializada en identificar y desarrollar nuevas terapias para tratar y retardar la progresión de enfermedades que amenazan la visión. Esta compañía ha anunciado el pasado 6 de enero que la FDA (Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al fármaco estrella de Acucela, el llamado Emixustat clorhidrato (ACU-4429), para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. La Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos proporciona un estatuto especial a los fármacos y productos biológicos destinados a un tratamiento seguro y efectivo, el diagnóstico o la prevención de enfermedades raras y trastornos que afectan a menos de 200.000 personas en el país. Este es el caso de la enfermedad de Stargardt, que afecta a menos de 40.000 personas en Estados Unidos.
Tratamientos
Comienza el primer ensayo en optogenética para devolver la vista a una persona ciega
Una mujer ciega de Tejas ha sido la primera persona en someterse a una terapia basada en la tecnología emergente llamada optogenética. Si esta terapia da los resultados esperados, creará células fotosensibles en uno de los ojos de la mujer y le permitirá volver a ver. Esta paciente, al igual que el resto de los que van a participar en este ensayo clínico, padece una enfermedad neurodegenerativa llamada retinitis pigmentosa, que hace que las células fotosensibles de la retina vayan muriendo poco a poco. Estas células transmiten señales eléctricas a los nervios, que a su vez las transportan hasta el cerebro.
Niños ciegos recuperan la visión gracias a sus propias células madre
Un equipo de investigadores chino utiliza una técnica quirúrgica experimental que mejora los resultados del tratamiento convencional para las cataratas en menores de dos años
Por primera vez en Europa un paciente sordo-ciego recibe un implante de un ojo biónico
El primer paciente sordo-ciego en recibir un implante de visión artificial en Europa ha sido operado el día 15 de diciembre de 2015 con éxito en el Centro de Oftalmología Barraquer de Barcelona. Sólo otro paciente con esta misma discapacidad había sido intervenido anteriormente en EEUU.
Cinco casos de ceguera en Valladolid por un fármaco
El director de Salud de Castilla y León, Agustín Álvarez Nogal, confirmó ayer cinco casos de ceguera en el Hospital Río Hortega de Valladolid tras administrar perfluorooctano, sustancia que se emplea en las operaciones de retina. La Agencia Española de Medicamentos emitió una alerta en junio porque la empresa productora de perfluorooctano había asociado veinte … Leer más
Hormonas femeninas para prevenir la ceguera
Un estudio realizado por investigadores valencianos concluyó que la administración oral de progesterona, la llamada “hormona femenina”, puede prevenir la aparición de la retinosis pigmentaria, una enfermedad degenerativa que puede provocar la ceguera, informaron fuentes universitarias.
Acceso a los tratamientos ¿quién los paga?
Todos y todas queremos curarnos. Durante años hemos apostado por la Investigación como camino para conseguirlo.
Ahora hay algunos tratamientos como la terapia génica para la Amaurosis Congénita de Leber o los sistemas de visión artificial como el ARGUS II, pero ¿quién debe
pagar estos tratamientos?
Las empresas ponen precios altísimos que las familias no podemos asumir. Pagar 100.000,00 euros o incluso 200.000,00 euros no está a nuestro alcance.
10 cosas que debes saber sobre el glaucoma
El glaucoma es una patología oftalmológica que se estima afecta a entre el 2 y el 3 por ciento de la población en España pero, al ser asintomática en sus fases iniciales, la incidencia podría ser mayor. Comúnmente conocida como «tensión ocular», es una enfermedad incurable, pero un diagnóstico temprano puede reducir significativamente sus consecuencias y mejorar la calidad de vida del paciente.
Luz verde al primer tratamiento con células madre de la UE
Aunque las células madre podrían algún día regenerar cerebros con alzhéimer, corazones infartados o páncreas diabéticos, lo cierto es que sus primeros usos están entrando, literalmente, por los ojos. Hace unas semanas un ensayo experimental demostró que un trasplante de células madre puede curar la ceguera. Hoy, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación en toda la Unión Europea de la primera terapia basada en células madre, también para tratar una lesión ocular que puede dejar ciegos a los pacientes.
RetroSense Therapeutics consigue la designación de medicamento huérfano para el producto RST-001 para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria
Enfoque único que combina la terapia génica y la optogenética con la intención de tratar la ceguera.
ANN ARBOR, Mich. RetroSense Therapeutics, LLC, una compañía biofarmacéutica privada, ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano para el principal producto de la compañía, RST-001 , para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). RetroSense Therapeutics está desarrollando RST-001 como la primera aplicación de la terapia génica con optogenética para restaurar la visión a los afectados por RP.
“Nos complace que la FDA haya concedido la condición de fármaco huérfano para nuestro principal producto, RST-001″