La Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos de Japón (PMDA) ha aceptado para revisión la solicitud de MOGENRY y le ha concedido revisión prioritaria para el tratamiento de las distrofias hereditarias de retina.
Una nueva noticia abre una ventana de expectativa para las personas con retinosis pigmentaria (RP) y otras distrofias hereditarias de retina (IRD). Nanoscope Therapeutics ha anunciado que la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos de Japón (PMDA) ha aceptado para revisión su solicitud de nuevo medicamento para MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010).
Además, el tratamiento ha recibido una revisión prioritaria en Japón, dentro de la vía acelerada asociada a la designación Sakigake, destinada a determinados productos médicos innovadores.
Este avance supone un nuevo paso en el desarrollo de una terapia que utiliza un enfoque diferente al de los tratamientos dirigidos a una mutación genética concreta.
¿Qué significa que MOGENRY haya recibido una revisión prioritaria?
La aceptación de la solicitud por parte de la PMDA significa que las autoridades japonesas han comenzado el proceso de evaluación regulatoria de la documentación presentada por la compañía.
La revisión prioritaria está relacionada con la designación Sakigake, un sistema japonés diseñado para acelerar la evaluación de determinados productos médicos innovadores.
Sin embargo, es importante diferenciar entre aceptar una solicitud para su revisión y aprobar un medicamento. MOGENRY todavía no está aprobado en Japón y continúa bajo evaluación por parte de las autoridades sanitarias.
Nanoscope señala que también existen procesos regulatorios abiertos en Estados Unidos y que espera posibles decisiones de aprobación durante el primer semestre de 2027. Se trata de una previsión de la propia compañía y no de una fecha de aprobación confirmada por las autoridades.
Un tratamiento que no se dirige a un único gen
Uno de los aspectos más relevantes de MOGENRY es su planteamiento denominado “disease-agnostic”, es decir, que no está diseñado para actuar sobre una única mutación genética.
Las distrofias hereditarias de retina comprenden un amplio grupo de enfermedades provocadas por alteraciones en numerosos genes. Según la información proporcionada por Nanoscope, existen mutaciones relacionadas con estas enfermedades en más de 250 genes.
Esta diversidad genética supone uno de los principales retos para el desarrollo de tratamientos. Algunas terapias génicas están diseñadas específicamente para determinadas mutaciones y, por tanto, solo pueden utilizarse en pacientes que presentan esas alteraciones concretas.
MOGENRY plantea una estrategia diferente.
¿Cómo funciona MOGENRY?
MOGENRY es una terapia optogenética. Su objetivo es aprovechar las células de la retina que permanecen después de que los fotorreceptores, los conos y bastones responsables de detectar la luz hayan sufrido una pérdida importante.
La terapia utiliza una tecnología basada en opsinas sintéticas. Mediante la introducción de material genético, busca conseguir que determinadas células supervivientes de la retina, como las células bipolares, puedan responder directamente a la luz.
De esta manera, el objetivo no es corregir la mutación genética responsable de la enfermedad, sino actuar sobre una etapa posterior del proceso visual, utilizando parte del circuito de la retina que todavía permanece.
Este planteamiento podría permitir que una misma terapia sea estudiada en personas con diferentes causas genéticas de retinosis pigmentaria y otras distrofias hereditarias de retina.
¿Qué resultados clínicos se han obtenido?
Según Nanoscope, la solicitud presentada en Japón está respaldada por los resultados de varios estudios clínicos.
Entre ellos se encuentran:
- Un ensayo de fase 1/2a en personas con retinosis pigmentaria.
- El estudio RESTORE, de fase 2b/3, también en retinosis pigmentaria.
- El estudio STARLIGHT, de fase 2, en personas con enfermedad de Stargardt.
La compañía afirma que el estudio RESTORE alcanzó sus objetivos primario y secundarios principales y que se observaron mejoras en la agudeza visual en las semanas 52 y 76.
Nanoscope también señala que no se produjeron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento en este estudio.
Los participantes de RESTORE continúan, en su mayoría, dentro del estudio de seguimiento a largo plazo REMAIN, cuyos resultados también forman parte de la documentación presentada ante las autoridades.
Estos resultados deben interpretarse dentro del contexto de los ensayos clínicos y teniendo en cuenta que la evaluación regulatoria todavía no ha finalizado.
MOGENRY también está siendo evaluado en Estados Unidos
El proceso iniciado en Japón se produce mientras MOGENRY continúa avanzando también en Estados Unidos.
Nanoscope ha informado de que la Food and Drug Administration (FDA) ha aceptado para revisión su solicitud de licencia biológica (BLA) para el tratamiento de personas con retinosis pigmentaria y pérdida visual grave.
Por tanto, el candidato terapéutico se encuentra actualmente dentro de procesos regulatorios en dos importantes mercados: Japón y Estados Unidos.
En Japón, además de la revisión prioritaria, MOGENRY cuenta con las designaciones Sakigake y Orphan para las distrofias hereditarias de retina, según la información proporcionada por la compañía.
¿Por qué es importante para las personas con retinosis pigmentaria?
La retinosis pigmentaria y otras distrofias hereditarias de retina presentan una enorme diversidad genética. Esto hace que desarrollar tratamientos aplicables a grandes grupos de pacientes sea especialmente complejo.
Una terapia dirigida a una mutación concreta puede beneficiar a las personas que presentan esa alteración, pero no necesariamente a quienes tienen otras causas genéticas de la enfermedad.
El enfoque de MOGENRY busca precisamente abordar esta dificultad mediante una estrategia que, según la compañía, no depende del gen responsable de la enfermedad.
Si finalmente demuestra eficacia y seguridad suficientes y obtiene las correspondientes autorizaciones, podría convertirse en una alternativa terapéutica para personas con diferentes formas genéticas de retinosis pigmentaria.
No obstante, es importante mantener la cautela. MOGENRY todavía es un tratamiento en evaluación y no constituye actualmente una terapia aprobada en Japón ni en Estados Unidos. La aceptación de una solicitud y la concesión de una revisión prioritaria son pasos importantes, pero no equivalen a una autorización de comercialización.
Desde EsRetina seguiremos atentos a la evolución de este proceso y a los resultados que se vayan haciendo públicos. Para las personas con retinosis pigmentaria y otras distrofias hereditarias de retina, cada avance en investigación clínica puede representar una nueva oportunidad para ampliar las opciones terapéuticas disponibles en el futuro.
Fuente: Nanoscope Therapeutics, comunicado de prensa publicado el 1 de octubre de 2026.