La investigación en torno a la enfermedad de Stargardt continúa avanzando y acaba de dar un paso muy importante. La compañía Alkeus Pharmaceuticals ha iniciado NorthStar, un ensayo clínico internacional de fase 3 que evaluará la eficacia y seguridad de ALK-001, un tratamiento experimental diseñado para ralentizar la progresión de esta enfermedad hereditaria de la retina.
Se trata del estudio más avanzado realizado hasta la fecha con este fármaco y podría marcar un antes y un después para las personas diagnosticadas con Stargardt.
¿Qué es el ensayo NorthStar?
NorthStar es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Este tipo de diseño es el estándar de mayor calidad en investigación clínica, ya que permite obtener resultados fiables sobre la eficacia y la seguridad del tratamiento.
El estudio se basa en los resultados obtenidos durante las fases 1 y 2, en las que ALK-001 mostró datos prometedores para frenar el avance de la enfermedad.
Aunque los resultados completos todavía no se han publicado, la información difundida hasta ahora indica que el tratamiento podría reducir la progresión de las lesiones retinianas e incluso evitar su aparición en algunos pacientes jóvenes que aún no presentaban daños visibles en la retina.
Además de analizar la evolución de las lesiones mediante pruebas de imagen, el ensayo también estudiará la evolución de la agudeza visual, un aspecto fundamental para conocer el verdadero impacto del tratamiento en la calidad de vida de los pacientes.
¿Qué es ALK-001 y cómo funciona?
ALK-001, también conocido como acetato de gildeuretinol, es una versión modificada químicamente de la vitamina A.
La diferencia está en que algunos de sus átomos de hidrógeno han sido sustituidos por deuterio, un isótopo estable del hidrógeno que posee un neutrón adicional.
Este pequeño cambio permite que la vitamina siga desempeñando su función normal en la retina, pero dificulta la formación de determinados subproductos tóxicos que se acumulan en las personas con mutaciones en el gen ABCA4, principal responsable de la enfermedad de Stargardt.
En teoría, esta estrategia ayudaría a disminuir el daño progresivo sobre el epitelio pigmentario de la retina y los fotorreceptores, ralentizando así la evolución de la enfermedad.
Un tratamiento sencillo: una cápsula diaria durante dos años
Una de las principales ventajas de ALK-001 es su forma de administración.
A diferencia de otras terapias oftalmológicas en desarrollo, este tratamiento consiste simplemente en una dosis diaria por vía oral, similar a la toma de un suplemento alimenticio.
No requiere cirugía ni inyecciones intraoculares.
Los participantes deberán acudir aproximadamente una vez al mes al centro donde se desarrolla el estudio para recoger la medicación y realizar las pruebas de seguimiento, entre ellas:
- Estudios del fondo de ojo mediante autofluorescencia.
- Evaluación de la agudeza visual en condiciones de baja iluminación.
- Controles periódicos para valorar la evolución de la enfermedad.
Centros participantes en España
España forma parte del ensayo NorthStar con varios hospitales y centros especializados en enfermedades de la retina.
Entre ellos se encuentran:
- Clínica OptalVis (Valencia), coordinado por el Dr. Gallego Pinazo.
- IMO Grupo Miranza (Barcelona).
- Hospital Universitario Puerta de Hierro (Madrid).
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa (Zaragoza).
Aunque inicialmente el estudio internacional buscaba pacientes de entre 8 y 45 años con confirmación genética de la enfermedad, algunas fuentes indican que en España podrían haberse ampliado algunos criterios de edad y que la selección se está realizando de forma individualizada según cada caso.
¿Quién puede beneficiarse más de este tratamiento?
Los investigadores consideran que los pacientes más jóvenes podrían obtener un mayor beneficio.
Esto se debe a que, en fases iniciales de la enfermedad, todavía existe una mayor cantidad de retina funcional que puede preservarse. El objetivo de ALK-001 no es recuperar la visión perdida, sino evitar que continúe deteriorándose.
Precisamente por ello, este tratamiento tendría un carácter principalmente preventivo.
Un avance prometedor, aunque todavía quedan preguntas
Los resultados obtenidos hasta ahora convierten a ALK-001 en uno de los tratamientos más prometedores para la enfermedad de Stargardt.
Su mecanismo de acción resulta especialmente interesante porque intenta actuar sobre una de las causas del daño retiniano sin recurrir a terapias invasivas, y hasta el momento los estudios previos no han mostrado problemas importantes de seguridad.
No obstante, todavía quedan aspectos por confirmar durante esta fase 3, como el verdadero impacto del tratamiento sobre la función visual y la duración del beneficio a largo plazo.
También será importante conocer con más detalle los resultados relacionados con la seguridad tras varios años de tratamiento continuado.
Un posible cambio de paradigma en la enfermedad de Stargardt
Si el ensayo NorthStar confirma los resultados obtenidos en las fases anteriores y consigue la aprobación regulatoria, ALK-001 podría convertirse en el primer tratamiento preventivo para personas con enfermedad de Stargardt.
Aunque no permitiría recuperar la visión ya perdida, sí podría ayudar a ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad y preservar durante más tiempo la visión útil de miles de personas afectadas.
La comunidad científica seguirá muy de cerca los resultados de este estudio, que representa uno de los avances más esperanzadores de los últimos años en la investigación sobre las distrofias hereditarias de la retina.
Enlaces relacionados: Alkeus, información sobre el ensayo, Ophtalmology Times. Lanzamiento del ensayo NorthStar fase 3 para el tratamiento del Satargardt mediante Gildeuretinol, Visión España