Ensayos clínicos en retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

Los ensayos clínicos se basan en investigaciones sólidas que se iniciaron hace más de 15 años para construir y optimizar las herramientas moleculares, definir los parámetros clínicos para evaluar los efectos de las terapias y, por tanto, marcan el camino a seguir para desarrollar nuevas estrategias para el tratamiento de otras enfermedades oculares causadas por genes que aún hoy no son objeto de terapia.

Para optar a las terapias génicas en fase de ensayo clínico o las ya establecidas es absolutamente imprescindible disponer de un diagnóstico genético preciso. Además se requiere un historial clínico completo y que el paciente cumpla con los requisitos que exigen los centros de aplicación de las terapias.

Terapia génica de la retinosis pigmentaria por mutaciones en RPGR

Existen tres estudios principales de terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X con mutaciones en el gen RPGR:

Dos estudios de fase 1/2:

• El primero (NCT03252847) promovido por la empresa MeiraGTx y que se lleva a cabo principalmente en el Reino Unido, en Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust de Londres. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03252847
• El segundo (NCT03316560), promovido por la empresa Applied Genetic Technologies Corp (AGTC), se realiza en distintas instituciones de Estados Unidos. Ambos estudios se encuentran en fase de reclutamiento de pacientes.

Un estudio de fase 2/3:

• El estudio XIRIUS (NCT03116113), promovido por la empresa Biogen (inicialmente Nightstar Therapeutics) se lleva a cabo en distintos centros oftalmológicos de Estados Unidos y del Reino Unido y se encuentra en fase de reclutamiento de pacientes.href=»https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03316560″>https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03316560

Esta información ha sido elaborada por la empresa DBGen Ocular Genomics que entre otros objetivos tiene dar a conocer los últimos desarrollos en materia de terapias innovadoras para las enfermedades oculares hereditarias y poner al alcance de los oftalmólogos y de los pacientes la máxima información sobre estos avances terapéuticos.
Confiamos que esta información pueda ser de su interés y estamos a su disposición para resolverle dudas que pueda tener al respecto.

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