El fármaco denominado LBS-008 para la enfermedad de Stargardtd recibe la denominación de medicamento para enfermedad rara pediátrica

El fármaco denominado LBS-008 de la compañía Lin BioScience para el tratamiento del Stargardt y la DMAE recibe una nueva denominación en EE.UU., esta vez la correspondiente a enfermedad rara pediátrica, lo que se suma a las de medicamento huérfano de la EMA en junio de este mismo año (Europa) y de la FDA en octubre de 2017 (EE.UU.).

Esto supone una serie de facilidades administrativas que podría traducirse en un mayor impulso al proyecto de investigación y desarrollo de un tratamiento para estas enfermedades.
La estrategia terapéutica del LBS-008 es tratar de disminuir significativamente la generación de los depósitos tóxicos que se producen en la mácula por el defectuoso metabolismo del ciclo visual debido a las mutaciones asociadas a estas patologías, y que son los que fundamentalmente llevan a la pérdida gradual de fotorreceptores y otras células que los soportan, especialmente las del epitelio pigmentario (RPE).
Hasta el momento sólo se ha ensayado en fase I por lo que aún queda lejos un potencial tratamiento, y a lo sumo cabe aspirar a disminuir la progresión de la pérdida visual pues el LBS actúa ralentizando el ciclo visual. No obstante tiene un aspecto más que positivo, se trata de un fármaco oral, por lo que cualquier tratamiento de esta índole que consiga salir al mercado tiene grandes probabilidades de éxito comercial, que al fin y al cabo es lo que permite el funcionamiento de estas compañías farmacéuticas, pues aunque no cure nada no vamos a dejar de tomar una pastilla que haya demostrado frena la evolución de nuestra enfermedad, sea poco o mucho, al menos mientras no tenga importantes efectos secundarios, y de hecho es habitual la toma de vitaminas y otros complementos de los que tampoco se ha podido cuantificar su capacidad terapéutica adecuadamente en estos casos.
Por ahora lo que tenemos es esta noticia que os comentaba a la que puede accederse en este enlace (en inglés):
https://www.raredr.com/news/rare-pediatric-disease-designation-granted-stargardt-disease-treatment-lbs008

Y en español puede consultarse esta otra de la asociación Mácula-Retina de cuando se concedió la designación de la EMA: EMA APRUEBA LBS-008 PARA STARGARDT COMO MEDICAMENTO HUÉRFANO

También puede consultarse el proyecto en la web de la farmacéutica aquí: el proyecto en la web de la farmacéutica