La biotecnológica SparingVision ha anunciado un avance clave en el desarrollo de un nuevo tratamiento para la retinosis pigmentaria (RP).
Su terapia génica neuroprotectora, SPVN06, ha superado con éxito la fase de seguridad dentro del ensayo clínico PRODYGY (fase I/II), marcando un paso importante hacia una posible nueva opción terapéutica para pacientes con enfermedades degenerativas de la retina.
Finaliza con éxito la administración de dosis en el ensayo PRODYGY
l ensayo clínico PRODYGY evaluó la seguridad y el potencial terapéutico de SPVN06 en pacientes con retinosis pigmentaria.
- 33 pacientes participaron en el estudio.
- 27 pacientes recibieron SPVN06 desde abril de 2023.
- 6 pacientes fueron asignados a un grupo de control.
Todos los pacientes tratados continúan mostrando un perfil de seguridad favorable, lo que refuerza la viabilidad del tratamiento en esta fase inicial.
La compañía prevé la lectura inicial de datos en 2027, momento en el que se podrán analizar los primeros resultados de eficacia.
Un enfoque innovador y agnóstico a la genética
Uno de los aspectos más innovadores de SPVN06 es que se trata de una terapia agnóstica a la mutación genética. A diferencia de otras terapias génicas diseñadas para mutaciones concretas, SPVN06 busca proteger las células fotorreceptoras independientemente de la causa genética específica de la enfermedad.
¿Cómo actúa SPVN06?
SPVN06 es la primera terapia génica basada en vectores AAV desarrollada por SparingVision. Su objetivo es:
- Preservar los fotorreceptores de los conos, responsables de la agudeza visual y la visión del color.
- Ralentizar o detener la degeneración mediante efectos neuroprotectores sobre el metabolismo de los conos.
- Mantener la función visual el mayor tiempo posible, desde el diagnóstico hasta fases avanzadas de la enfermedad.
Este enfoque podría suponer un cambio significativo en el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina.
Declaraciones de la dirección médica
La Dra. Kali Stasi, directora médica de SparingVision, destacó la relevancia de este hito:
“Este es un paso fundamental en nuestro objetivo de transformar el panorama terapéutico para pacientes con RP. Al mantener la función natural de los fotorreceptores, SPVN06 tiene el potencial único de preservar la agudeza visual y la visión del color en enfermedades degenerativas de la retina como la RP, independientemente de la mutación genética o la causa de la enfermedad”.
Además, subrayó la importancia de la colaboración:
“La finalización exitosa del tratamiento con SPVN06, con un perfil de seguridad favorable continuo, refuerza nuestra confianza en nuestro enfoque. Agradecemos a todos los pacientes, investigadores y centros clínicos participantes, cuya dedicación es esencial para llevar esta terapia a quienes la necesitan”.
Más allá de la retinosis pigmentaria
Aunque el ensayo actual se centra en la retinosis pigmentaria, SPVN06 podría tener aplicaciones más amplias.
La terapia presenta potencial en otras afecciones en las que la pérdida de conos conduce a ceguera, como:
- Enfermedades hereditarias de la retina (IRD), incluida la RP.
- Degeneración macular asociada a la edad (DMAE).
Si los resultados futuros confirman su eficacia, esta terapia podría convertirse en una plataforma terapéutica para múltiples patologías retinianas.
Un avance esperanzador en medicina genómica
Con la finalización exitosa de la fase de seguridad del ensayo PRODYGY, SparingVision consolida su posición en el campo de la medicina genómica aplicada a la oftalmología.
A la espera de los primeros datos de eficacia en 2027, SPVN06 representa una de las apuestas más prometedoras en el desarrollo de terapias neuroprotectoras para preservar la visión en enfermedades degenerativas de la retina.
Fuente de la noticia: Noticia original en inglés.