La Remofuscina, una pequeña molécula con la calificación de medicamento huérfano en Europa, se propone como una posible alternativa terapéutica de vía oral en la Enfermedad de Stargardt.
La Fundación Lucha Contra la Ceguera de Estados Unidos (ffb) aborda el posible tratamiento de la enfermedad de Stargardt desde diferentes estrategias para abordar este fin, y en cuyo apartado “Eliminación de la lipofuscina como posible tratamiento del Stargardt” habla de ella en estos términos, haciéndose referencia además a los correspondientes trabajos de investigación:
“La Remofuscina, una pequeña molécula con la calificación de medicamento huérfano en Europa, estimuló la exocitosis de lipofuscina del epitelio pigmentario de la retina (RPE). En primates, tras 1 año de aplicar una dosis de Remofuscina de 24 mg por kg y día causó la reducción de lipofuscina sin efectos adversos. En un modelo de ratón ABCA4 hubo una tendencia de más del doble en la reducción de los gránulos de lipofuscina tras inyección intravítrea de Remofuscina. En otro modelo de ratón ABCA4 el tratamiento se asoció con un incremento en la supervivencia de núcleos de fotorreceptores.”
Al parecer la Remofuscina consigue descomponer la lipofuscina pasando a eliminarse por mecanismos naturales, y dado que en el Stargardt esta sustancia es buena parte del problema de degeneración del RPE y consiguiente pérdida de fotorreceptores, hay por tanto fundamento para plantear un ensayo clínico en humanos, que además se vuelve más interesante al plantearse mediante una administración oral del principio activo.
No obstante hay un par de cuestiones que no resultan muy esclarecedoras:
Por un lado la cuestión de los ensayos, se habla de acometer uno en fase II en el último trimestre de 2018, e imagino que debiera ser igualmente en fase I además de registrarse previamente en los correspondientes organismos europeos; pero por ahora no hay nada.
Y por otro lado se habla de “terapia regenerativa” lo que en mi opinión es directamente falso o cuanto menos engañoso, aspirándose como mucho a que la enfermedad se frene y a lo sumo, como también se prevé o desea en otras terapias como la génica, se recuperen parte de los fotorreceptores que permanezcan vivos, aunque dañados, en la retina; en ningún caso se puede aventurar con un mínimo de seriedad que nuevos fotorreceptores, o células del RPE, surjan en las zonas degeneradas de la retina.
Lo que en cualquier caso parece claro es que España no estará entre los países en los que se llevará a cabo este ensayo, cosa que no es de extrañar…
Celebro todos los pasos que se den en favor de encontrar una solución a este tipo de enfermedades genéticas raras. Tengo dos hijos con diagnóstico de Síndrome Usher, ruego a Dios y a la Ciencia una solución. Desde Misiones Argentina, un abrazo virtual y, el deseo de muchos éxitos.
nelly
Estamos esperando novedades para la RP
Excelente, cada día más cerca de la solución! Dios ilumine a todo el equipo científico para seguir con pasos gigantescos …Siempre gracias
Y hoy en día no se ha encontrado ningún avance?