Terapia génica para la enfermedad de Stargardt: stargen da un paso adelante

Logotipo de Oxford Biomedica.

Oxford Biomedica recibe más inversión bajo el acuerdo liderado por la Fundación de Lucha contra la Ceguera Estadounidense (FFB)

Oxford Biomedica, una compañí­a lí­der en terapia génica anunció
hoy que una inversión adicional prevista de 250.000 dólares 183.800 euros) ha sido recibida por la compañí­a bajo el acuerdo de colaboración con la FFB a través de su filial para la investigación, el Instituto Nacional de Investigación en Neurovisión (NNRI). La inversión, ordenada por Paul Manning, director del NNRI, costea la continuación del desarrollo del Stargen.

El Stargen es una novedosa terapia génica de Oxford Biomedica,
la cual usa la tecnologí­a de LentiVector para suministrar una versión
correcta de un gen que se encuentra mutado en pacientes de Stargardt, la más común enfermedad degenerativa de la retina de inicio juvenil.

Bajo el original acuerdo de colaboración anunciado en Octubre de
2006, la FFB y un consorcio de inversores se comprometen a invertir
hasta 3”™9 millones de dólares (2”™9 millones de euros) en el programa
Stargen, mediante la suscripción de nuevas acciones ordinarias de Oxford Biomedica. La suscripción de acciones se hará por etapas y valoradas con una prima del 10% con respecto al precio de mercado en el momento de la inversión.

“Stargen promete ser un tratamiento altamente eficaz para
personas afectadas de la enfermedad de Stargardt de tipo recesivo,
muchas formas de distrofia de conos y bastones, y otras enfermedades degenerativas de la retina causadas por mutaciones en el gen ABCA4”, dijo el Dr. Stephen Rose, Director Ejecutivo de investigación de la FFB.

“Estas enfermedades causan importantes pérdidas de visión, a menudo a una temprana edad, no habiendo ningún tratamiento en la práctica para ellas. Stargen se muestra prometedor para cambiar la vida de los cientos de miles de personas afectadas por estas condiciones de pérdida visual, y nos gustarí­a dar las gracias a Paul y Diane Manning por su continuado apoyo”.
Stargen ha mostrado su eficacia preclí­nica en el único modelo
animal disponible de la enfermedad de Stargardt. Una única
administración fue efectiva para los seis meses de duración del estudio.

Más desarrollo preclí­nico está en curso o comenzando en múltiples
lugares en los Estados Unidos, incluyendo la Universidad de Columbia, el Centro de Investigación Yarkes de la Universidad de Emory y la Universidad de la Salud y la Ciencia de Oregon.

Con una crucial necesidad de tratamientos para el Stargardt y el
acceso a los pacientes a través de organizaciones nacionales de
pacientes, como la FFB, Stargen podrí­a ser comercializado eficazmente mediante un pequeño equipo especializado de ventas.

La enfermedad también permite la calificación del Stargen cmo medicamento huérfano, lo cual proporciona beneficios financieros, de comercialización, y de aprobación. Dependiendo de los recursos disponibles, Oxford Biomedica podrí­a comercializar el producto por sí­ misma, pero la compañí­a también está evaluando otras posibilidades con sus colaboradores estadounidenses para aprovechar la oportunidad de acompañar o adecuar el programa
Stargen a otros medicamentos huérfanos oculares.

Tras el anuncio de la inversión realizado hoy, la compañí­a ha
asignado y emitido 2.209.042 nuevas acciones a 7”™95 peniques por acción.

Las nuevas acciones se tratarán en todos los aspectos como el resto de acciones ya existentes de Oxford Biomedica. La solicitud se hará hoy mismo a la Autoridad de Cotizaciones del Reino Unido y a la Bolsa de Londres para que las nuevas acciones sean admitidas en las Cotizaciones Oficiales.

La admisión se espera que se haga efectiva y las transacciones con las nuevas acciones se prevé puedan comenzar el 10 de febrero de
2009.

Comentando la noticia, el presidente de Oxford Biomedica, John Dawson

“Estamos encantados de contar con la continuación del apoyo de la FFB para el desarrollo del Stargen para la enfermedad de Stargardt. Dado que no hay tratamiento disponible para esta enfermedad que se manifiesta a temprana edad, Stargen encauza a una importante necesidad médica. También tiene potencial para tratar la distrofia de conos y bastones y determinados tipos de degeneración macular seca, en donde intervienen mutaciones en el mismo gen. Estas indicaciones
expandirí­an significativamente las oportunidades de mercado para el
Stargen.”

Noticia original en inglés publicada en la web de Oxford Biomedica con fecha 5 de febrero de 2009 y traducida para retinosis.org por José Muñoz.

27 comentarios en «Terapia génica para la enfermedad de Stargardt: stargen da un paso adelante»

  1. hola que taL. soy una persona diagnosticada de stargardt desde hace diez años y me encantaria saber si ese stargen se encuentra disponible en mexico, su costo y donde se puede encontrar, ademas estoy dispuesto a ser «conejillo de indias» en algun estudio o investigacion acerca de esta enfermedad, por su atencion gracias.

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  2. Mi hijo tiene 22 años estudia 2do año de derecho, los examenes los presenta orales ya por el ojo izquierdo me dice que no ve y por el ojo derecho ve sólo bultos, mi pregunta es, si mi hijo pierde la vision, este medicamento le va a regenerar la celulas de los conos y los bastones para que pueda volver a ver.cuando va a salir al publico este medicamento.

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  3. Hola soy Keila!! y tengo stargardt. Este articulo esta fabuloso, yo espero que esto se
    aligere lo mas pronto posible!! Vivo en Puerto Rico y todavia no conosco a alguien q tenga
    esta situacion. Mi msn es loruhama27@hotmail.com Espero poder hablar con alguien mas…

    ps Nunca pierdan la Fe en papito Dios, ya que El es el Med. por EXELENCIA!!:)

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  4. mi esposa le diagnosticaron stargardt a los 18 años hoy tiene 36 años y es la primera vez que tenemos la esperanza de un descubrimiento para el tratamiento, quisieramos saber que lejos estamos de un tratamiento ya que la ansiedad es muchisima.le agradecemos a todos los investigadores por luchar por todos los que padecen de esta problematica y saludamos y le deseamos lo mejor a todos los que dia a dia sufren de esta enfermedad que te deja muchisimos sueños sin poder realizar.

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  5. Hola soy Leonel de Argentina, me fue diagnosticada la enfermedad de Stargardt a los 12 años, cuento ahora con 29, perdí­ una gran parte de mi visión en tan sólo 6 meses luego la enfermedad se estabilizó y desde ese momento no he notado mas deterioro visual. Espero que esta terapia pueda desarrollarse con éxito y que no naufrague por estar siendo aplicada dentro de la polí­tica de un paí­s que prioriza los beneficios que puede obtener de la medicina como negocio y no como una actividad tendiente a mejorar la calidad de vida de la gente. Hace mucho tiempo que estoy pendiente de la distintas investigaciones que se han impulsado y casi todas han quedado truncas debido a que la cantidad de personas que padecemos esta patologí­a no podriamos solventar con nuestros futuros aportes los costos de la investigación, esa mentalidad imperante enmarcada en este sistema capitalista destructivo e inhumano hace que nuestras esperanzas se diluyan cada vez mas y no tengamos la posibilidad de ver con optimismo las propuestas que van surgiendo. Deseo fervientemente que esta corriente investigativa no esté sujeta a esa tendencia y aprovecho para saludar a las personas que como yo afrontan esta enfermedad con entereza y valentí­a. Leonel Capitano.
    PD: les dejo un dato, fui atendido de manera extraordinaria por la directora de la clinica Camilo Cienfuegos de Cuba que visita mi pais dos veces al año y lo hice a traves de la clinica sermin cuba, ellos me dieron un panorama de mi enfermedad que hasta el momento no conocia y me proporcionaron datos muy valiosos acerca de los cuidados a los que debia someterme y las vitaminas (Luteina) que debia ingerir para controlar el avance de la enfermedad.

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  6. sr. andres sotomayor le agradessco de todo corazon la informacion que me hiso el favor de mandar , solo lepido mas informacion , si es que ud ,la tiene sobre el medicamento, satargen. y si es posible conseguirla en mexico , de antemano muchas gracias sr. andres

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  7. mi hijo tiene 22 años y hace 4 que le diagnosticaron stargard, está acabando la carrera de polí­ticas, pero cada vez le cuesta más leer. Este arí­culo nos llena de esperanza.Animos.

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  8. Buenas tardes.

    Mi hijo tiene 15 años y hace aproximadamente 5 fue diagnosticado con Stargard, quisiera saber cuales han sido los resultados con el StraGen y si este ya es un producto o terapia que puedo adquirir en el mercado.

    Cordialmente,

    Yesid Bermudez

    Bogota – Colombia.

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  9. me da gusto saber que hay esperanzas para esa enfermedad. pues mi hijo se le diagnostico desde los 12 años, hoy tiene 23 años. hoy ve un 65% por ciento. quisiera saber como tener conocimiento de ese medicamento gracias desde: tepic, nayarit, mexico.

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  10. hola quisiera saber mas de este medicamento o tratamiento si puedo adquirirlo dentro de la republica mexicana, el costoy contactar a gente con esta enfermedad gracias por su atencion prestada.

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  11. Hola,

    Estoy muy interesada en conseguir mas información acerca de este programa, ya que un ser querido tiene este enfermed. Por favor escrí­banme para saber si en México se puede conseguir.

    Un cordial saludo

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  12. hola tengo un amigo de 17 años diagnosticado con la enfermedad de stargardt y necesito saber donde puedo, ya sea en USA o en otro pais, dirigirme para la terapia con stargen..o saber si hay otro recurso terapeutico…gracias

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  13. Por favor ojala y nos puedan informar como va el avance de las investigaciones y que Dios bendiga a todas las personas que apoyan económicamente este proyecto de salud y a las personas que afanosamente están buscando la cura. Cordialmente.

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  14. Hola, soy un afectado por la enfermedad de stargardt así­ como muchas personas mas, me gustarí­a que me den algo de información del progreso que se a tenido en la investigación de este medicamento. De antemano agradezco a todas aquellas personas que han puesto la buena voluntad para realmente ayudar a los demás y que no ven en esto un negocio millonario. Les mando un fuerte saludo a todas aquellas personas que así­ como yo luchamos y todaví­a tenemos fe en ser sanos. Esperemos en Dios que nuestra enfermedad no este en manos de el negocio y que en cambio este en las manos de personas que realmente luchen dí­a y noche pos el bien común.

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  15. No quiero ser repetitibo con los comentarios ye efectuados,pero sufro de dicha enfermedad hace mas de 20 años, y tambien estoy deceoso y ansiso por informacion, sobre este tratamiento que tanto he esperado, informenmen por fabor

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  16. gracias… vivo en colombia bogota.. mi eps me dice q no hay tratamiento para mi enfermedad de distrofia de conos.. quiero saver si ha evolucionado o handesarrollado alguna cura para el mal.. y de q consta, quiero saver si aqui hay tratamiento actual …. de nuevo gracias

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  17. buenas tardes me llamo dulce, yo tambien tengo stargardt, este articulo esta increible y quisiera pedirles que si tuvieran que hacer estudios y experimentos para combatir esa enfermedad; yo estoy a su completa disposicion. yo estoy pensando en un futuro y me gustaria que me explicaran si hay alguna dosis por si en dado caso me embarazara que esta dosis proteja al bebe que pudiese venir, mi pregunta es puedo evitar que mis hijos salgan con esa enfermedad?????
    ME ENCANTARIA QUE ME RESPONDIERAN ESTOY DESESPERADA
    GRACIAS

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  18. tambien kisiera recomendaciones en mis actividades si la luz de la compu em hace daño si la tele tambien, la luz solar etc
    mucho les agradeceria ke pudieran ayudarme

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  19. soy de leon guanjuato mexico
    alguien de los que lee esta pagina podrian escribirme y compartirme sus esperanszas y si podria tener una buena calidad de vida???????, necesito alguien ke me entienda y si alguien sabe el costo de este tratamiento por favor, no aguantio esta angustia

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  20. hola

    Despues de que me hicieron estudios de electroretinograma y angioretinograma, un Dr. me diagnostico Distrofia de conos hereditario ligado cr x en área macular. Quisiera saber si esto es lo mismo que el Stargardt o es otro caso diferente .También me gustarí­a saber si
    el stargen me puede beneficiar en algo y comno lo puedo conseguir en México.

    Saludos

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  21. Hola soy Andrea de Argentina Buenos Aires tengo 25 años y padezco de Distrofia de Conos y Bastones, me la diagnosticaron hace 6 años y vengo perdiendo progresivamente la vista.Mi mama tiene el mismo problema y mi abuela tambien tenia la misma enfermedad.Esta terapia y o medicamento esta en venta? Se aplica a humanos o es todo de manera experimental?
    dejo mi mail
    aperezminutti@gmail.com

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  22. HOLA ANFRES,
    estoy ´´bien´´ GRAVIAS A DIOS
    el unico examen que me han realizado fue el ´´FRG´´ Yy me dijeron que tengo stargardt-
    no sabia de la mutacion que debo hacer,en mi familia por parte de mi papa estan afectados 2 de mis tio, tengo una hija de 12 y me preocupa…
    LE ESCRIBO DESDE CARACAS – VENEZUELA, tengo 46 y todo empeso cuando tenia aproximadamente 20, ojala quetengamos oportunidad esa u otra terapia.
    muchas gracias por responderme
    SALUDOS ANDRES

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