En tiempos de crisis como los que estamos viviendo puede parecer que no hay luz al final del túnel pero estos difíciles momentos podemos aprovecharlos para replantearnos nuestro camino y continuar adelante con más ímpetu y energía.
A pesar de todos los avances conseguidos en estos últimos 30 años en la lucha contra la ceguera, contra las enfermedades hereditarias de la retina seguimos sin un tratamiento que nos cure o al menos detenga el proceso degenerativo en enfermedades tales como la retinosis pigmentaria, el síndrome de Usher, la enfermedad de Stargardt y otras afines.
Hemos descubierto muchos genes, hemos creado muchos modelos animales, hemos probado múltiples medicamentos e incluso hemos llegado a ensayos clínicos en humanos donde hemos conseguido curar a niños/as gracias a la terapia génica como es el caso de la Amaurosis Congénita de Leber para el gen RPE65.
Son múltiples los ensayos clínicos en humanos para probar muchos medicamentos y terapias que al menos detengan los procesos degenerativos. Sin embargo hay una especie de desilusión entre los afectados y sus familias sobre el futuro. Todos esperábamos que NEUROTECH pudiera decir que su terapia de células encapsuladas era eficaz para la retinosis pigmentaria y enfermedades afines y el hecho de que sus resultados de la fase II no sean estadísticamente significativos ha sido un jarro de agua fría para todos nosotros.
¿Qué enseñanzas podemos sacar?
Si queremos llegar a un tratamiento hay que diseñar mejor los grupos de pacientes que participan en los ensayos clínicos.
Si queremos que los resultados sean estadísticamente significativos la muestra de participantes ha de ser más homogenea en cuanto a que clasifiquemos bien a los pacientes. Que conozcamos sus mutaciones genéticas y que haya datos anteriores en el tiempo para poder comparar con los resultados del ensayo clínico.
Razones para el optimismo
En la reunión anual de Retina Internacional en el congreso de ARVO (http://www.retinosis.org/?p=667) en mayo de 2010 se presentaron múltiples ensayos clínicos en humanos para intentar curar y/o frenar la degeneración retiniana desde hipótesis muy diferentes y que de una u otra forma nos ayudarán a seguir viendo. Hay que seguir propiciando que estos ensayos lleguen a buen término.
El horizonte
Tenemos un camino por delante con mucho trabajo que nos obliga a no desfallecer ante las dificultades que tenemos en frente, crisis incluida.
Las personas afectadas y sus familias tenemos en nuestra mano que podamos beneficiarnos en el futuro de los avances científicos. Hemos de mantener nuestras retinas en el mejor estado de forma posible y eso nos obliga a no perder las revisiones clínicas en el oftalmólogo, a tener un diagnóstico genético y a utilizar herramientas de rehabilitación visual.